• domenica 8 dicembre 2019

Linfomi, via libera alla commercializzazione del Car-T Yescarta. «Payment at result» e 600 pazienti eleggibili l’anno

 

Sul Sole24Ore del 12 novembre 19 così si legge in un articolo di Barbara Gobbi: Lo aveva annunciato lo stesso quotidiano a gennaio scorso Valentino Confalone, vice presidente e general manager di Gilead Sciences Italia: Yescarta, la “sua” immunoterapia Car-T contro i linfomi sarebbe arrivata a tutti i pazienti con ogni probabilità questo autunno. E così è stato:  dopo l’approvazione europea del 28 agosto 2018  la società biofarmaceutica californiana – che ha potenziato la lotta ai tumori più ostici,   dà la notizia della rimborsabilità anche in Italia del suo trattamento “salva-vita” dedicato a pazienti adulti con due forme di linfoma rare: il linfoma diffuso a grandi cellule B e il linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B, entrambe recidivanti o refrattarie dopo due o più linee di terapia sistemica.
Ciò significa portare una terapia innovativa all’avanguardia – la Chimeric Antigen Receptor T-cell o Car T – a pazienti che avrebbero pochissime chance di sopravvivenza, con la prospettiva di ottenere la piena guarigione. Oggi si stimano circa 600 malati potenzialmente eleggibili alla terapia ogni anno, la metà con possibilità di cura. Yescarta, che ha ottenuto lo status di innovatività per dodici mesi, sarà rimborsato secondo il criterio “payment at result” a 180, 270 e 365 giorni”. Il prezzo ex factory è di 327mila euro Iva esclusa, quello al pubblico di 539.680 euro.
L’annuncio del via libera alla commercializzazione di Yescarta segue l’accordo di inizio agosto (il primo in Italia su una Car-T) tra Novartis e Aifa sulla commercializzazione di tisagenlecleucel (Kymriah), Car-T che ha tra i suoi destinatari anche bambini e ragazzi con leucemia linfoblastica acuta a cellule B oltre a malati adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B.
La Car-T Gilead. Axicabtagene ciloleucel è una terapia con recettore antigenico chimerico delle cellule T  che utilizza il sistema immunitario del paziente per combattere alcuni tipi di tumori ematologici. «Si tratta di una strategia immunoterapica di ultimissima generazione: un farmaco vivente rappresentato dalle cellule stesse del paziente geneticamente modificate in laboratorio in modo da renderle capaci di riconoscere ed eliminare le cellule tumorali», spiega Paolo Corradini Direttore della Divisione di Ematologia, Fondazione Irccs Istituto nazionale dei tumori, Cattedra di Ematologia dell’Università degli Studi di Milano e Presidente della Società italiana di Ematologia. «Ciò che è davvero rivoluzionario nel caso delle Car-T cell è che contrariamente a tanti nuovi farmaci, sono terapie che hanno l’intento di guarire. Esistono pazienti che non avevano alternative terapeutiche e che sono in remissione completa dopo 5 anni». «Siamo emozionati e orgogliosi che Axicabtagene ciloleucel sia rimborsata anche nel nostro Paese: questa importante innovazione rappresenta un’ulteriore speranza per pazienti e caregivers, che combattono con queste  neoplasie ematologiche finora prive di opzioni terapeutiche». «È l’inizio di un percorso rivoluzionario per l’oncologia  perché crediamo che la terapia cellulare diventerà un’importante opzione di trattamento anche per altri tipi di tumore, compresi quelli solidi».
La Redazione