Incoraggianti i risultati da un farmaco sperimentale che agisce sulla proteina anomala responsabile della malattia. Antonella Sparvoli, Corriere della Sera.it

 

Forse in un prossimo futuro potremo contare su nuove armi per combattere la fibrosi cistica. Ricercatori dell’University of Alabama di Birmingham hanno infatti ottenuto risultati incoraggianti in una quarantina di pazienti trattati con un farmaco sperimentale che aiuterebbe a migliorare la funzionalità polmonare.

I dati raccolti sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista New England Journal of Medicine. La fibrosi cistica, la malattia congenita più frequente nella popolazione caucasica (ne è affetto un neonato ogni 2.500-2.700 nati vivi), è conseguenza di un’anomalia della proteina chiamata CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) la cui funzione è quella di regolare gli scambi idroelettrolitici.

In pratica all’alterazione di questa proteina consegue un’anomalia del trasporto di sali che determina principalmente una produzione di secrezioni “disidratate”: il sudore è molto ricco in sodio e cloro, il muco è denso e vischioso e tende a ostruire i dotti nei quali viene a trovarsi.

Il farmaco sperimentale testato dai ricercatori americani, denominato VX-770, agisce proprio su questa proteina. Gli esperti d’oltreoceano hanno somministrato il VX-770 per 28 giorni a 39 pazienti con una mutazione specifica nel gene che codifica la CFTR.

L’obiettivo primario dello studio voleva essere quello di dimostrare la sicurezza e la tollerabilità del nuovo farmaco che, in effetti, è stato assunto dai pazienti senza causare particolari effetti collaterali. Ma i nuovi dati mostrano anche che il VX-770 è in grado di migliorare la funzione polmonare e di ridurre i livelli di cloro nel sudore.

«I pazienti con la fibrosi cistica presentano una proteina anomala a livello dei canali del cloro presenti nelle cellule polmonari e questo, attraverso una serie di meccanismi, può favorire gravi infezioni polmonari – riferisce Steven M. Rowe dell’University of Alabama di Birmingham nonché coordinatore di questa ricerca -. I nostri dati suggeriscono la capacità della nuova molecola di migliorare la funzionalità della proteina difettosa, consentendo ai canali del cloro di aprirsi e chiudersi in modo corretto».

«Circa dieci anni fa la Cystic Fibrosis Foundation statunitense si era resa conto della necessità di sviluppare nuove terapie che agissero alla base della malattia e non solo sui suoi sintomi – riferisce Robert J. Beall, presidente della Fondazione -. I nuovi dati raccolti in questo studio sperimentale sono molto incoraggianti e aprono veramente la strada a nuove opzioni terapeutiche».

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